渤健/Ionis 渐冻症疗法,获 FDA 加速批准

2023-04-28 19:01:06来源:商业新知


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4 月 25 日,据 FDA 官网,渤健/Ionis 反义寡核苷酸(ASO)疗法 Tofersen( Qalsody)获 FDA 加速批准 上市, 用于治疗具有超氧化物歧化酶 1 突变的肌萎缩侧索硬化(SOD1-ALS) 。

来自:FDA 官网

Tofersen(BIIB067)是一款 由 Biogen 和 Ionis 共同开发的 靶向治疗成人 SOD1 基因突变型 ALS(SOD1-ALS)的反义寡核苷酸药物。

Tofersen 能降解 SOD1 mRNA,以减少 SOD1 蛋白质的合成,防止有毒 SOD1 蛋白进一步积累,并允许自然清除机制去除现有的有毒 SOD1 蛋白质。通过减少有毒 SOD1 蛋白质的数量,Tofersen 可以保护运动神经元完整性。

此前披露的一项为期 6 个月的  Tofersen 用于成人 SOD1-ALS 患者的安全性和有效性的 III 期临床 VALOR 试验 结果显示,与安慰剂组相比,虽然 Tofersen 在 28 周内降低了脑脊液中的 SOD1 浓度和血浆中的 NfL 浓度,但在主要终点 ALSFRS-R 评分上并未产生显著性差别。 基于该 研究结果,对于该药能否顺利获批,彼时业内存在着一些争议。

VALOR 试验 结果

来自: Insight 数据库网页版 

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